Hoy hablaremos de uno de los avances más prometedores de la biotecnología y la ingeniería genética: la terapia génica. Además de caracterizar este tipo terapéutico, pondremos como ejemplo una enfermedad sobre la que podría actuar: la beta-talasemia, una de las anemias hereditarias más frecuentes… ¡SIGUE LEYENDO!
¿Qué es la terapia génica?
La terapia génica es la técnica que manipula los genes para curar o prevenir, enfermedades o daños. En la terapia génica se pueden introducir nuevos genes, pero también, reparar, modificar o eliminar los ya existentes. De esta manera, se pueden corregir defectos en las células, o bien proporcionarles nuevas características, con el fin de solucionar un daño o una enfermedad.
¿Cómo se puede conseguir manipular los genes de una célula? A través de virus, dendrímeros, cromosomas artificiales… y el método, sin duda más reciente, el sistema CRISPR-CAS9 (Os dejo por aquí el post del CRISPR por si las moscas https://www.mariairanzobiotec.com/editando-genes-crispr-cas9/).
¿Qué es la beta-talasemia?
Se trata de una enfermedad genética, clasificada como una anemia y consistente en la alteración de la hemoglobina. La hemoglobina es la molécula presente en los glóbulos rojos, que se encarga de transportar el oxígeno a través de la sangre. Esta molécula esta formada por dos cadenas de alfa-globina y dos de beta-globina.
En el caso de la beta talasemia lo que ocurre es que la beta-globina no se produce de forma correcta y por tanto, la molécula de hemoglobina no transporta de manera eficiente el oxígeno, lo que al final se traduce en una anemia.
¿Qué ocurre exactamente?
El gen HBB, el encargado de producir esta globina, tiene mutaciones (cambios en la secuencia del DNA) que hacen que la producción de esta proteína sea menor o nula.
¿Cómo puede solucionar esta situación la terapia génica?
El tratamiento experimental tiene dos fases principales. La primera de ellas sería la extracción de células madre hematopoyéticas del enfermo a tratar, y la segunda la terapia génica, propiamente dicha. (Dejo por aquí el enlace al POST de las células madre par algún despistado: https://www.mariairanzobiotec.com/celulas-madre-aplicaciones-mas-sorprendentes/).
Recordemos, que las células madre hematopoyéticas son aquellas que tienen la capacidad de transformarse en cualquier tipo celular de la sangre. Son, por tanto, las encargadas de producir los glóbulos rojos, los blancos… etc.
La beta talasemia, como hemos comentado, se trata de un enfermedad genética. Esto quiere decir que se hereda la mutación en el gen HBB que hace que la hemoglobina sea deficiente. ¿Dónde se habrá heredado esta mutación? En las células madre hematopoyéticas, que son las que producirán esos glóbulos rojos con hemoglobina incorrecta.
Una vez aisladas estas células madre del paciente el siguiente paso es modificar el gen HBB dañado. En este caso se utiliza el virus del VIH desactivado. Y antes de que nadie se asuste: son virus que funcionan igual que los normales pero que no tienen la capacidad de multiplicarse y expandirse.
¿Cómo funciona? Como todos sabemos la mayoría de los virus integran su material genético en el ADN de las células que infectan y así aprovechan la propia maquinaria célular para multiplicarse y generar nuevas unidades víricas que saldrán de la célula y continuarán la expansión.
De lo que se trata es de modificar el ADN del virus, añadiéndole la secuencia correcta del gen HBB, y quitándole la capacidad de multiplicación. Si este virus lo usas para infectar las células madre del paciente el resultado son células madre hematopoyéticas con el gen HBB correcto y por tanto capaces de generar la hemoglobina.
¿Y después? Trasplantar las células madre en el propio paciente.
¿El resultado? El enfermo es capaz de producir hemoglobina funcional y por tanto evitar o reducir la necesidad de trasfusiones sanguíneas constantes, el principal tratamiento de este tipo de anemia.
¿Por ahora? Queda esperar a que finalicen los ensayos clínicos y comprobar si se trata de un tratamiento eficaz, aplicable y seguro.
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REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS:
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