sábado, septiembre 26, 2020
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NIÑOS BURBUJA: Inmunodeficiencia severa combinada

La inmunodeficiencia combinada severa (SCID), comúnmente conocida como síndrome de los niños burbuja es considerada una enfermedad rara por afectar a 1 de cada 100.000 recién nacidos. Además de rara, es una condición extremadamente grave puesto que los niños que la padecen nacen sin sistema inmune, o con el mismo sumamente debilitado… ¡SIGUE LEYENDO!

Recordemos que el sistema inmune es el conjunto de células que se encarga de hacer frente a todos los problemas que pongan en riesgo nuestra vida: desde infecciones causadas por patógenos, hasta las propias células malignas de un tumor.

Así es como se explica la popular denominación de niños burbuja. Debido a la incapacidad que presentan para hacer frente a infecciones deben mantenerse totalmente aislados evitando así el contacto con cualquier agente que pueda ser perjudicial. Pese a los esfuerzos, estos pequeños no suelen superar el año de vida. Para lo que una persona sana puede suponer solo una gripe para estos niños puede resultar mortal.

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https://rolloid.net/david-vetter-nino-burbuja/

En la actualidad solo hay dos alternativas que intentan solucionar este problema: el trasplante de células madre y la terapia génica. La terapia génica, con todavía grandes restricciones legales, éticas y morales, y aún en fase experimental, permitiría reparar el gen que, en cada caso de SCID, causa la ausencia de los agentes efectores del sistema inmune.

La buena noticia llega de la mano del trasplante de células madre. Aunque ya hemos hablado en alguna otra ocasión de las células madre (https://bit.ly/2uOYGWq) recordar que son células especiales al resto. Tienen la capacidad de multiplicarse indefinidamente, generando células idénticas de forma permanente. Además, son capaces de transformarse (el término preciso es diferenciarse) a otras células más específicas de nuestro cuerpo. Por este motivo, son útiles para sustituir a las células viejas, y a las que mueren de forma natural o accidental.

Ahora es fácil entender por qué las células madre son una alternativa para tratar este síndrome. El trasplante de células madre hematopoyéticas, las encargadas de producir todas las células de nuestro sistema inmune, puede actuar haciendo eso mismo: generar células inmunes que cubran la ausencia natural de las mismas en el enfermo.

¿Cuál es la buena noticia?

En 2017, el hospital Vall d’Hebron implantó de forma pionera la detección de esta patología en la común prueba del talón que se les realiza a todos los neonatos. La buena noticia es que al primer niño que se le detecto de esta forma la patología ya se puede considerar curado.

Nacido en marzo del 2018, con inmunodeficiencia severa combinada, a Derek se le pudo detectar la patología de forma precoz. Esta rápida detección permitió realizar un trasplante de células madre a través de sangre de cordón umbilical. Tras 13 meses en observación y aislamiento, el sistema inmune del niño funciona correctamente y a día de hoy se puede considerar curado.

¿Permitirá la detección precoz y el trasplante de células madre curar a otros niños en la misma situación? ¿Es la manera más eficaz para solucionar este gravísimo problema? ¿Podrás ser aplicable en algún momento la terapia génica? ¡Solo queda esperar!

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REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS:

http://biotech-spain.com/es/articles/trasplantado-con-xito-el-primer-ni-o-burbuja-detectado-en-catalunya-gracias-al-cribado-neonatal/

https://www.vallhebron.com/es/noticias/trasplantado-con-exito-el-primer-nino-burbuja-detectado-en-catalunya-gracias-al-cribado

https://www.stanfordchildrens.org/es/topic/default?id=inmunodeficienciacombinadaseverascid-90-P04809

María Iranzohttps://www.mariairanzobiotec.com/
Me apasiona la biotecnología y mi sueño es ayudar a descubrir la cura del cáncer. Actualmente formo parte del grupo de investigación de etiología y terapéutica de enfermedades periodontales. Máster en Bioquímica, biología molecular y biomedicina (UCM). Graduada en #Biotecnología (UdL).

3 COMENTARIOS

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