Biotecnología

Piel transgénica para tratar a niños mariposa

Por noviembre 15, 2017 2 Comentarios
Piel_Transgénica_Niño_Mariposa

Hoy tengo una noticia muy pero que muy reciente: Se ha conseguido sintetizar y trasplantar piel transgénica en un niño mariposa para tratar la epidermólisis bullosa.

Empezaremos, por lo que posiblemente os haya llamado más la atención: la piel de mariposa o epidermólisis bullosa es una enfermedad genética muy severa, y que frecuentemente resulta mortal, causada por diferentes mutaciones en los genes que codifican para la laminina. La laminina es una glicoproteína (proteína y glícido), que forma parte de la membrana basal.

Y para que nadie se pierda: la piel se divide en tres capas que, de más externa a más interna, son la epidermis, la dermis y la hipodermis. La lámina basal es la capa más profunda de la epidermis. La laminina se encarga de unir la dermis con la epidermis. La mutación en el gen de esta glicoproteína causa, por tanto, que las uniones sean defectuosas y la piel se desprenda con facilidad (de ahí que la sensibilidad de la piel se asocie a la de las alas de una mariposa).

¿La consecuencia? Ulceras, ampollas y múltiples lesiones cutáneas al rozar lo más mínimo la piel, que generalmente causan la muerte en los primeros años de vida. Algunas formas de la enfermedad pueden implicar a la mucosa oral, aparato gastrointestinal, sistema pulmonar, músculos, o vejiga, siendo evidentes, en la mayoría de los casos, en el momento del nacimiento.

Aunque es una enfermedad grave y que impide llevar a cabo una vida normal, es una patología rara ya que afecta solo a 2 de cada 100.000 personas. Por ejemplo, y para que nos hagamos una idea, en Andalucía, en el año 2009 solo había 41 afectados por esta enfermedad.

Entonces, ¿se ha conseguido solucionar? ¿Cómo?

¡Con piel transgénica! Para los que estén poco enterados: una célula, tejido, organismo, fruta… transgénico es aquel al que se la han modificado los genes o se le han insertado genes de otras especies (sí, la fruta tiene genes).

El procedimiento que consiguió evitar la muerte de un niño de 7 años con una epidermólisis bullosa muy avanzada consistió, en hacer una biopsia del poco tejido cutáneo que todavía no estaba afectado, y modificar genéticamente estas células. ¿Cómo? Con un vector viral.

Como ya os explicado más de una vez, los virus necesitan insertar su material genético en las células que infectan para poder multiplicarse. Pues bien, el procedimiento consiste en aprovecha esta capacidad vírica, introduciendo en el virus el gen correcto de la laminia, para que este, a su vez, lo transfiera a las células de la piel. Así se consiguieron células propias del niño, que se cultivaron para que se multiplicaran, obteniendo un tejido completamente sano sin la mutación causante de la enfermedad.

Por último los cirujanos solo tuvieron que cubrir al niño con su epidermis nueva (al ser material propio no se presentará el típico rechazo de los trasplantes) y mantenerlo en coma unos días para asegurar la adherencia de las nuevas células.

Aunque no es piel perfecta por no tener el vello y las diferentes glándulas distribuidas de forma normal, esta niño ya puede llevar la vida normal que hasta entonces no podía.

¿Será este el tratamiento para todos los casos de esta rara enfermedad?

 

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS:

https://www.nature.com/articles/nature24487

https://www.redaccionmedica.com/secciones/dermatologia/un-nino-con-piel-de-mariposa-salva-la-vida-con-piel-transgenica-cultivada-7390

http://ucc.um.es/noticias/3688/el-nino-mariposa-que-regenero-el-80-de-su-piel-gracias-a-celulas-madre-transgenicas

http://www.guiasalud.es/GPC/GPC_450_EB.pdf

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